中国专家最新研究获突破：基因编辑一针“剪”血源头抑制角膜新生血管

电角膜新生血管是一种重要致盲性眼部病变。记者12日获悉，中国医学专家利用前沿的基因编辑技术，筛选开发了一种具有针对性的基因编辑系统，达到从源头上抑制其表达的效果。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海/周行涛团队与暨南大学附属深圳眼科医院雷和田教授团队、温州医科大学附属眼视光医院王勤美教授团队携手获得的研究成果，在最新一期国际权威学术期刊《先进科学》上发表。

据了解，角膜新生血管在全球范围内的发病率可达4.1%-10.4%，而其中多达12%-57.4%的患者会因此失明。CoNV的传统药物疗法:包括激素、非甾体抗炎药治疗等，存在利用率低、作用时间短、副作用大等问题。高效可靠的CoNV治疗方法仍待进一步探索。

研究团队方面当日介绍，角膜新生血管的形成会不断侵蚀角膜的透明性，导致患者视力大幅下降。研究团队聚焦眼科医工交叉研究，充分发挥基因编辑等多学科技术优势，着眼基因编辑“剪”断促新生血管形成的关键环节，实现一针“剪”血的治疗效果，以维持角膜透明与健康的生理状态。这为角膜新生血管的治疗带来新突破。

据悉，血管内皮生长因子是血管生成过程中的关键调控因子之一。黄锦海/周行涛团队从临床需求出发，精准锁定促血管生成的关键驱动因子，筛选开发了一种针对VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统。

在体动物实验数据表明，CRISPR/Cas9基因编辑系统能够通过一次性治疗，不仅能够在体外表现出显著的抗血管功能，更能在体内成功抑制VEGFA表达上调及CoNV形成过程，展示出持久且安全的抗新生血管疗效。